Hovedforskjellen mellom transgene mus og knockout-mus er at transgene mus har fremmede gener satt inn i genomet mens knockout-mus har et funksjonelt inaktivert gen av interesse.
Genteknikk er genetikkfeltet der den genetiske sammensetningen av en organisme blir modifisert eller manipulert av rekombinant DNA-teknologi. Transgene organismer er laget ved å introdusere fremmede gener (transgener) i organismer ved hjelp av bioteknologi. De kalles også genetisk modifiserte organismer. Transgene organismer er verdifulle forskningsverktøy. De er viktige for å utforske et genes funksjon og i genterapi og jordbruk. Mus brukes som forsøksdyrmodeller siden de er nærmere knyttet til mennesker. Transgene mus og knockout-mus er to typer genmodifiserte dyr. Hos transgene mus erstattes verts-DNA på et sted med en annen versjon av det samme genet eller et helt annet gen. I knockout-mus blir vertsgenet ganske enkelt slettet eller inaktivert funksjonelt.