Nøkkelforskjell - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
Genterapi er en viktig teknikk som brukes til å behandle eller forhindre genetiske sykdommer ved å introdusere gener for manglende eller mangelfulle gener. Visse sykdommer kan kureres ved å sette inn sunne gener i stedet for muterte eller manglende gener som er ansvarlige for sykdommen. Genterapi brukes for det meste for somatiske celler enn kimlinjeceller, og den kan kategoriseres i to hovedtyper kalt Ex vivo genterapi og In vivo genterapi. Hovedforskjellen mellom Ex vivo og In vivo genterapi er at terapeutiske gener overføres til in vitro cellekulturer og gjeninnføres til en pasient i ex vivo genterapi mens gener leveres direkte til pasientens vev eller celler uten å dyrke cellene in vitro inn i vivo genterapi.
INNHOLD
1. Oversikt og nøkkelforskjell
2. Hva er Ex Vivo genterapi
3. Hva er In Vivo genterapi
4. Sammenligning ved siden av hverandre - Ex Vivo vs In Vivo genterapi
5. Sammendrag
Hva er Ex Vivo gentherapi?
Ex vivo genterapi er en type genterapi som involverer utvendig modifisering av pasientens celle og gjeninnføring av den til pasienten. Cellene dyrkes i laboratoriene (utenfor pasientens kropp), og gener settes inn. Deretter velges de stabile transformantene og introduseres på nytt i pasienten for å behandle sykdommen. Ex vivo genterapi kan bare brukes på visse celletyper eller utvalgte vev. Benmargsceller er cellene som ofte brukes til ex vivo genterapi.
Prosedyre for Ex Vivo genterapi
Det er flere viktige trinn involvert i Ex vivo genterapi som følger;
- Celler med defekte gener isoleres fra pasienten.
- Isolerte celler dyrkes i kulturer i laboratoriet.
- Terapeutiske gener blir satt inn eller introdusert i de dyrkede cellekulturene ved hjelp av vektorer.
- Transformerte celler er valgt fra ikke-transformantene og dyrket.
- Utvalgte celler transplanteres til pasienten.
I ex vivo genterapi brukes bærere eller vektorer for å levere gener til målceller. Vellykket genlevering er avhengig av bærersystemet, og de viktige vektorene som brukes i ex vivo genterapi er virus, benmargsceller, humant kunstig kromosom, etc. Sammenlignet med genterapi in vivo involverer ikke ex vivo genterapi uønsket immunologisk reaksjoner i pasientens kropp siden den genetiske korreksjonen gjøres in vitro. Suksessen avhenger imidlertid av stabil inkorporering og ekspresjon av det genopprettende genet i pasientens kropp.
Figur 01: Ex vivo genterapi
Hva er In Vivo genterapi?
In vivo genterapi er en teknikk som innebærer direkte levering av gener til cellene i et bestemt vev inne i pasientens kropp for å behandle genetiske sykdommer. Det kan påføres mange vev i menneskekroppen, inkludert lever, muskler, hud, lunge, milt, hjerne, blodceller, etc. De terapeutiske gener blir introdusert av de virale eller ikke-virale baserte vektorene i pasienten. Suksessen avhenger imidlertid av flere faktorer som effektiv opptak av terapeutiske genbærende vektorer av målcellene, intracellulær nedbrytning av genene i målcellene og genopptak av kjernen, genets ekspressjonsevne etc.
Figur 02: In vivo genterapi
Hva er forskjellen mellom Ex Vivo og In Vivo genterapi?
Diff Article Middle before Table
Ex Vivo vs In Vivo Genterapi |
|
| Ex vivo genterapi er en type genterapi som utføres utenfor pasientens kropp. Genmodifisering gjøres utenfor kroppen. | In vivo genterapi er en annen type genterapi som gjøres direkte når de defekte cellene fremdeles er i kroppen. Gener endres når de fremdeles er inne i kroppen. |
| Isolasjon og dyrking | |
| Defekte celler isoleres og dyrkes i laboratoriet. | Defekte celler blir ikke isolert eller dyrket i laboratoriet. |
| Utvalg av transformanter | |
| Stabile transformanter velges før gjeninnføring. | Stabile transformanter kan ikke velges. |
| Bivirkningsimmunologisk respons | |
| Denne metoden introduserer ikke ugunstige immunologiske responser i pasientens kropp. | Denne metoden introduserer ugunstige immunologiske responser i pasientens kropp. |
Sammendrag - Ex Vivo vs In Vivo Genterapi
Terapeutiske gener introduseres i pasientens kropp som en behandling for visse sykdommer. Det er kjent som genterapi og kan gjøres på to måter, nemlig ex vivo genterapi og in vivo genterapi. Forskjellen mellom ex vivo og in vivo genterapi er at geninnsetting i ex vivo genterapi gjøres i cellekulturene utenfor pasientens kropp, og de korrigerte cellene blir introdusert for pasienten mens in vivo genterapi gener blir introdusert direkte i indre målvev uten å isolere cellene. Suksessen til begge prosessene avhenger av stabil innsetting og transformasjon av terapeutiske gener i pasientcellene.
